No todo vale. Cuando las expectativas familiares y sociales superan a la ciencia. El caso de ataluren para Duchenne.
12 mar
La enfermedad de Duchenne es un proceso neurodegenerativo sin terapia curativa actualmente.
En 2014, la FDA y EMA (European Medicines Agency) evaluaron un nuevo fármaco: ataluren.
El ataluren NO se autorizó por la FDA (EEUU) por falta de eficacia en la enfermedad de Duchenne, mientras que la EMA concedió una “autorización condicional”.
La EMA permitió que la compañía siguiera haciendo ensayos para intentar demostrar eficacia, mientras ya estaba disponible en el mercado de la UE.
El Sistema Nacional de Salud en España emitió una resolución de NO financiación para este fármaco, por falta de eficacia demostrada.
En España, prácticamente todas las Comunidades financiaron el ataluren con cargo a fondos propios, cediendo a la presión social y/o en busca de beneficio político.
Se intentó hacer un estudio en el SNS sobre ataluren, que fracasó por falta de implicación de las Comunidades Autónomas.
El coste por paciente se estima en unos 200.000 euros anuales.
Once años después, la EMA retira la autorización condicional del fármaco tras repetidos fracasos de los ensayos clínicos.
- No todo vale. Cuando las expectativas familiares y sociales superan a la ciencia. El caso de ataluren para Duchenne. Gérvas J. Madrid, diciembre 2025. Descargar artículo completo aquí.
